Rozdiel medzi terapiou génov Ex Vivo a in vivo

Kľúčový rozdiel - Ex Vivo vs In vivo génová terapia
 

Génová terapia je dôležitá technika, ktorá sa používa na liečenie alebo prevenciu genetických chorôb zavedením génov pre chýbajúce alebo chybné gény. Niektoré choroby sa dajú liečiť vložením zdravých génov namiesto mutovaných alebo chýbajúcich génov zodpovedných za chorobu. Génová terapia sa väčšinou používa pre somatické bunky ako zárodočné bunky a dá sa rozdeliť do dvoch hlavných typov s názvom Ex vivo génová terapia a In vivo génová terapia. Kľúčový rozdiel medzi génovou terapiou ex vivo a in vivo je to terapeutické gény sa prenesú na in vitro bunkové kultúry a znovu zavedené do pacienta pri génovej terapii ex vivo zatiaľ čo Gény sa dodávajú priamo do tkanív alebo buniek pacienta bez kultivácie buniek in vitro v génovej terapii in vivo.

OBSAH
1. Prehľad a kľúčový rozdiel
2. Čo je to génová terapia Ex Vivo
3. Čo je génová terapia in vivo
4. Porovnanie vedľa seba - Ex Vivo vs In Vivo Génová terapia
5. Zhrnutie

Čo je to Ex Vivo Gene Therapy?

Génová terapia ex vivo je typ génovej terapie, ktorá zahŕňa vonkajšiu modifikáciu pacientovej bunky a jej reintrodukciu pacientovi. Bunky sa kultivujú v laboratóriách (mimo tela pacienta) a vkladajú sa gény. Potom sa vyberú stabilné transformanty a znovu sa zavedú do pacienta na liečenie choroby. Génová terapia ex vivo sa môže použiť iba na určité typy buniek alebo vybrané tkanivá. Bunky kostnej drene sú bunky často používané na génovú terapiu ex vivo.

Postup génovej terapie Ex Vivo

Génová terapia Ex vivo je zahrnutá v niekoľkých nasledujúcich krokoch nasledovne;

1. Bunky s defektnými génmi sú izolované od pacienta.
2. Izolované bunky sa pestujú v kultúrach v laboratóriu.
3. Terapeutické gény sa vkladajú alebo zavádzajú do kultivovaných bunkových kultúr pomocou vektorov.
4. Transformované bunky sa vyberú z netransformantov a pestujú sa.
5. Vybrané bunky sa transplantujú do pacienta.

Pri génovej terapii ex vivo sa na prenos génov do cieľových buniek používajú nosiče alebo vektory. Úspešná dodávka génov závisí od nosičového systému a dôležité vektory použité pri génovej terapii ex vivo sú vírusy, bunky kostnej drene, ľudský umelý chromozóm atď. V porovnaní s génovou terapiou in vivo nezahŕňa génová terapia ex vivo nepriaznivú imunologickú reakcie v tele pacienta od vykonania genetickej korekcie in vitro. Úspech však závisí od stabilnej inkorporácie a expresie nápravného génu v tele pacienta.

Obrázok 01: Ex vivo génová terapia

Čo je to génová terapia in vivo?

Génová terapia in vivo je technika, ktorá zahŕňa priame dodávanie génov do buniek konkrétneho tkaniva vo vnútri tela pacienta na liečenie genetických chorôb. Môže sa aplikovať na mnoho tkanív ľudského tela vrátane pečene, svalov, kože, pľúc, sleziny, mozgu, krvných buniek, atď. Terapeutické gény sa do vírusu alebo nevírusových vektorov zavádzajú do pacienta. Úspech však závisí od niekoľkých faktorov, ako je účinné vychytávanie vektorov nesúcich terapeutický gén cieľovými bunkami, intracelulárna degradácia génov v cieľových bunkách a príjem génov pomocou jadra, schopnosť expresie génu atď..

Obrázok 02: Génová terapia in vivo

Aký je rozdiel medzi liečbou Ex Vivo a génovou terapiou in vivo?

Ex Vivo vs in vivo génová terapia
Génová terapia ex vivo je typ génovej terapie, ktorá sa vykonáva mimo tela pacienta. Génová modifikácia sa vykonáva mimo tela.	Génová terapia in vivo je ďalším typom génovej terapie, ktorá sa vykonáva priamo, keď sú defektné bunky stále v tele. Gény sa menia, keď sú stále vo vnútri tela.
Izolácia a kultivácia
Defektné bunky sa izolujú a kultivujú v laboratóriu.	Defektné bunky nie sú v laboratóriu izolované ani kultivované.
Výber transformantov
Pred opätovným zavedením sa vyberú stabilné transformanty.	Stabilné transformanty nie je možné zvoliť.
Nepriaznivé imunologické reakcie
Táto metóda neprináša nepriaznivé imunologické odpovede do tela pacienta.	Táto metóda zavádza nežiaduce imunologické odpovede do tela pacienta.

Zhrnutie - Ex Vivo vs In Vivo Génová terapia

Terapeutické gény sa zavádzajú do tela pacienta ako liečba určitých chorôb. Je známy ako génová terapia a môže sa uskutočňovať dvoma spôsobmi, a to génovou terapiou ex vivo a génovou terapiou in vivo. Rozdiel medzi génovou terapiou ex vivo a in vivo spočíva v tom, že génová inzercia v génovej terapii ex vivo sa vykonáva v bunkových kultúrach mimo tela pacienta a opravené bunky sa pacientovi znovu zavádzajú, zatiaľ čo gény génovej terapie in vivo sa zavádzajú priamo do génovej terapie. vnútorné cieľové tkanivá bez izolácie buniek. Úspech oboch procesov závisí od stabilného zavedenia a transformácie terapeutických génov do buniek pacienta.

referencie:
1. “Čo je génová terapia? - Genetics Home Reference. “ Americká národná lekárska knižnica. National Institutes of Health, n.d. Web. 24. apríla 2017.
2. ”Hodnotenie klinického úspechu génovej terapie ex vivo a in vivo | JYI - vysokoškolský časopis pre výskum. “ JYI Thegraduate Research Journal. N.p., n.d. Web. 24. apríla 2017
3. Crystal, Ronald G. „Stratégie génovej terapie in vivo a ex vivo na liečenie nádorov pomocou vektorov na prenos génov adenovírusu.“ SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24. apríla 2017

S láskavým dovolením:
1. „ExVivoGeneTherapy pl“ Autor: Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Vlastná práca (CC BY-SA 3.0) prostredníctvom Commons Wikimedia 
2. „In vivo génová terapia pl“ Autor: Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - vlastná práca (CC BY-SA 3.0) prostredníctvom Commons Wikimedia